Фонд «Круг добра»обсудил повышение оперативности поставок лекарств на примере препарата Золгенсма для детей с диагнозом СМА.

В мероприятии участвовали представители «Круга добра», компаний «Новартис» и «Скопинфарм», ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава  России, МГНЦ им. Бочкова, НЦЗД Минздрава России, ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ», профильных НКО.

Встреча стала продолжением той работы, которую уже ведёт «Круг добра», чтобы сделать обеспечение препаратами детей с редкими и тяжёлыми заболеваниями более надёжным и быстрым. Как известно, многие из этих заболеваний требуют как можно более оперативного начала терапии, в том числе, спинальная мышечная атрофия (СМА). Если по некоторым препаратам из перечня Фонда возможно формирование запасов, то доза Онасемноген абепарвовек (Золгенсма) изготавливается под конкретного пациента. Впрочем, на примере поставок Золгенсма можно будет ускорить закупки и других препаратов.

«Фонд постоянно оценивает процедуры, по которым происходит подача заявок и закупка препаратов. Мы работаем над ускорением и улучшением этих процедур, чтобы дети как можно скорее могли получить лекарства», – сказал председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко.

Он рассказал, что сейчас время от взятия крови на анализ – во время неонатального скрининга, либо при наличии подозрений на СМА –до введения препарата составляет около 50 дней.

Директор ФГБНУ «МГНЦ им. Н.П. Бочкова», главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, член экспертного совета «Круга добра» Сергей Куцев отметил, что до получения образцов крови в лаборатории и первого анализа требуется не меньше недели. «Это очень быстро для молекулярных исследований», – подчеркнул он. Верификация диагноза сейчас происходит на 12-13 день.

Информацию о пациенте с подтверждённой СМА получает главный генетик региона, он должен уведомить главного невролога о том, что можно назначать консилиум и сбор документов для заявки, ещё примерно через две недели заявка, подготовленная региональным органом управления здравоохранением, попадает в «Круг добра». 

Но анализ, который проведён в Фонде, показывает: процесс вполне можно настроить таким образом, что заявка будет поступать в Фонд уже через 2 недели после взятия крови, экспертный совет Фонда будет рассматривать заявки на Золгенсма в экстренном порядке.

Участники встречи обсудили возможность ускорить процесс и на этапе поставки препарата. Сегодня по контракту у производителя и поставщика есть 25 дней после одобрения заявки на экспертном совете «Круга добра». Можно ли сократить и этот срок в два раза?

Представители компании «Скопинфарм», которая отвечает за поставку препарата в Россию, назвали такие сроки реалистичными – при условии, что удастся избежать накладок с авиарейсами при транспортировке препарата через третьи страны, так как прямых маршрутов между Россией и США сейчас нет. Представители «Новартис» и «Скопинфарм» пообещали проанализировать процедуру документооборота компаний, чтобы вести их параллельно с производством препарата, его поставкой и таможенными процедурами. Как выяснилось, сами по себе производство, поставка, прохождение таможни занимают менее 10 дней.

То есть время от взятия крови на анализ до введения препарата Золгенсма пациенту может занимать около 25 дней вместо нынешних 50. Для сокращения срока участники совещания наметили конкретные шаги.

Тем временем, руководитель ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России Елена Максимкина обратила внимание на то, что новый контракт на поставку Золгенсма, будет обсуждаться с Федеральной антимонопольной службой, так как со времени заключения действующего контракта цены на Золгенсма в мире снизились. Так, например, были сообщения, что в Японии и Бразилии цена теперь ниже российской.

Александр Ткаченко отметил, что при заключении нового контракта условие должно сохраниться: цена для Россия не должна быть выше, чем в других странах. В качестве зарегистрированного препарата по заявкам Фонда препарат Золгенсма закупает ФКУ. По действующему контракту, заключённому весной, ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России закупило 50 доз Золгенсма по 110 млн. рублей с учётом НДС.

С августа 2021 года Фонд обеспечил препаратом Золгенсма уже более 100 детей. Как известно, всего у Фонда – более 1 тысячи подопечных со СМА, которых по назначению врачей Фонд обеспечивает одним из трёх препаратов.

На совещании затронули и ещё одну тему, связанную с особенностями лекарственного обеспечения детей со СМА.  По словам Александра Ткаченко, в последнее время родители всё чаще стали ставить вопрос о так называемой тандемной терапии – Спинраза или Эврисди после Золгенсма – в связи с недостаточной, на их взгляд, эффективностью Золгенсма. «Мы получаем информацию, что есть достаточно случаев, когда Золгенсма не сработала так, как предполагалось, и поступают недоумённые вопросы от родителей, почему она не такая эффективная, как о ней рассказывали».

Глава «Круга добра» отметил, что Фонд не может не реагировать на такие запросы. Поэтому соответствующий вопрос Фонд переадресовал, в частности, компании Новартис.

От компании Фонд получил такой ответ: «Не существует доказательств эффективности и безопасности комбинированной патогенетической терапии по сравнению с монотерапией…» Кроме того, Новартис не проводит клинических исследований в отношении применения препарата в комбинации с другой патогенетической терапии для лечения СМА. Впрочем, при получении новых данных исследований от производителей двух других препаратов, которые исследования эффективности тандемной терапии ведут, Фонд будет готов вернуться к этому вопросу.